Винить фармкомпании в данном случае сложно: разрабатывать и внедрять новые препараты очень дорого и долго, а при заведомо ограниченном рынке сбыта (в России не более 10 человек на 100 тысяч населения, в Европе — 1 человек на 2 тысячи) эти затраты при «стандартной» марже окупятся в лучшем случае за десятилетия. Да и не при страндартной — тоже. Именно поэтому в развитых странах принято давать льготы фармкомпаниям, занимающимся выпуском лекарств для «орфанников». У нас этого пока нет.
Хотя «лёд тронулся» - владимирский «Генериум» вывел на рынок препарат от редкого заболевания, уже получающий «неплохие» отзывы пациентов. Об этом Светлана Каримова, президент национальной ассоциации «Генетика», член экспертного совета Комитета ГД, сказала на круглом столе в региональном Законодательном Собрании, посвящённом обеспечению бесплатными препаратами страдающих редкими болезнями людей. От ЗС, кстати, в парламенте ждут предложений.
Жить с орфанными заболеваниями сложно. Причём не только в силу накладываемых диагнозом ограничений. Во-первых, как уже сказано, даже если есть терапия, она по стоимости непосильна для всех, кроме фигурантов списка Forbes. Во-вторых, 95 % этих диагнозов неизлечимы — лекарства могут либо нивелировать симптомы, либо притормаживают развитие болезни, сохраняя качество жизни пациента на какой-то период времени. В-третьих, не секрет, что обыватели, наивно уверенные, что их такая беда не коснётся никогда, часто рассуждают так: зачем тратить миллионы на тех, кто всё равно не выздоровеет, когда деньги нужны на терапию излечимых? К счастью, этот последний фашистский довод ни в одном нормальном государстве даже не обсуждается на официальном уровне — людей нужно лечить и точка. При этом постараться сделать всё так, чтобы ни больные, ни их родные не проходили «семь кругов ада», чтобы добиться бесплатного бесперебойного лекарственного обеспечения. Но бюджету это стоит действительно дорого.
Бремя регионов
По данным Елены Красильниковой, руководителя Центра изучения и анализа проблем народонаселения, члена экспертного совета Комитета ГД, только субъекты ЦФО на лекарственное обеспечение больных редкими заболеваниями уже тратят порядка 5 млрд в год, и затраты растут: постоянно прибавляются дорогие нозологии. В 2019-м предполагаются расходы уже в 5,8 млрд. Кроме того, как говорят эксперты, наука не стоит на месте: диагностика всё лучше, поэтому тех, кто ещё несколько лет назад погибал без диагноза, сегодня уже можно лечить.
Во Владимирской области в 2017 году на лечение орфанных болезней потратили 177 млн рублей, в 2018-м — 207 млн. По словам Ирины Кирюхиной, члена комитета по социальной политике и здравоохранению Законодательного Собрания, в регионе зарегистрировано 175 таких пациентов, из них 66 — дети. Во всём ЦФО — около 4,7 тысячи человек, в России — порядка 37-38 тысяч.
На упомянутом круглом столе эксперты говорили о разном уровне доступности лекарств таким людям в разных регионах. «У нас пациенты зависят от места проживания. Выход только один — объединить всё в одной системе и централизованно обеспечивать». У разности доступа есть объективные причины. Если, например, Москве с её триллионным бюджетом выделить несколько десятков или даже сотен миллионов несложно, то что делать бедному дотационному региону, где все расходы целевые и социальные. Какие статьи «резать», чтобы найти деньги на «нового орфанника»? Особенно учитывая, что, например, во Владимирской области четверть всего регионального «лекарственного» бюджета уходит на редкие болезни. И это ещё ничего: больше 20 регионов (включая четыре из ЦФО) тратят на орфаны от 33 % до 84 % своих бюджетов по льготному лекарственному обеспечению! А у некоторых рост числа орфанных диагнозов на определённых этапах увеличивался в разы.
Как констатируют эксперты, поскольку деньги в здравоохранении не размножаются, когда растёт доля необходимых затрат на орфанные болезни, чиновники от здравоохранения в регионах просто вынуждены «перераспределять ограниченные ресурсы». Но это тоже может быть чревато — другие больные (диабетики, онкобольные, сосудистые и т. п.) тоже ждать не могут.
Наука лучше - орфанных болезней больше
В России еще десять лет назад стартовали первые законодательные инициативы «по поводу». С 2008 года работает программа «7 высокозатратных нозологий», куда входят 4 редкие болезни, больных по этой программе препаратами обеспечивает Федерация. Однако ещё 24 нозологии все эти годы оставались на региональных бюджетах. Самая важная идея (кстати, от законодателей) - постепенной передачи полномочий по обеспечению «орфанников» лекарствами на федеральный уровень - стартовала только в этом году: ещё пять самых дорогих (и преимущественно детских) нозологий переданы на федеральный уровень. Сейчас каждый пятый ребёнок с редким заболеванием лечится за счёт федерального бюджета, в ЦФО — каждый шестой. В нашем регионе на федуровень «ушли» 32 пациента. А до 2021 года планируется сделать централизованным обеспечение лекарствами всех орфанных пациентов.
Однако Елена Красильникова говорит, что цель — не только облегчить финансовое бремя регионам: «Это не должно быть просто математическим вычитанием». По словам эксперта, только 15 регионов в стране имеют систему диспансерно-динамического наблюдения для всех редких болезней из регионального перечня, в том числе Владимирская область. И только 10 % пациентов направлялись в федеральные медицинские организации для специализированной и высокотехнологичной помощи, хотя к нашему региону в этом плане претензий нет.
Но нюанс и у нас нашёлся. Правда, общий для всех регионов: в перечне пациентов с орфанными заболеваниями есть разграничения на нуждающихся в лекарствах и не нуждающихся. В нашей области нуждаются 54 % из перечня. Красильникова задаётся вопросом: «Остальные реально не нуждаются? Или это просто способ сократить расходы? Простите, что я это говорю, но это типичная для регионов ситуация, и к ней надо осознанно подходить. Только выверяя постоянно перечень и наблюдая за пациентами, мы можем быть уверены, что им эти лекарства не нужны».
Оставшиеся «на плечах» регионов нозологии - преимущественно «взрослые». Но их тоже важно передать на федеральный уровень как можно быстрее. Поскольку на лечение взрослых даже просто собрать деньги гораздо тяжелее, чем на детей. Как печально констатирует Красильникова, «взрослые — это для большинства, к сожалению, не так социально звучит».
По словам спикера Совфеда Валентины Матвиенко, на 2020 год необходимы 10,5 млрд дополнительно. Именно в такую сумму федеральному бюджету — по предварительным расчётам, обойдётся очередная группа нозологий. От регионов сейчас требуются точные данные по реальному количеству нуждающихся в препаратах людей, чтобы оценить реальный объём затрат.
Светлана Каримова говорит, что в Европе налажено даже трансграничное сотрудничество, а у нас пока «все врачи сидят со своими регистрами, ни с кем не делясь». Хотя передаче полномочий даже это не помеха, раз правительство и парламентарии твёрдо всё решили. «Мы предполагали, что сначала регистр — потом перераспределение полномочий, - говорит Красильникова. - Но сейчас мы видим желание Совфеда продолжать поэтапную федерализацию, несмотря на только ещё формирующиеся регистры».
Пока предполагается, что и на 2021 год понадобится также около 10 млрд. Вопрос в последовательности: какие нозологии пойдут первыми. Но централизация обеспечения лекарствами орфанных больных не означает, что с регионов это финансовое бремя уйдёт окончательно.
- Пока мы с вами разбирались с высокозатратными нозологиями, наука не стояла на месте, - говорит Красильникова. - Регистрируются новые препараты, благодаря которым можно лечить и другие болезни, которых нет ни в каких перечнях. Поэтому две трети субъектов лечат больных за свой счет.
Эксперт сказала, что учёт таких пациентов тоже очень важен. Видимо, для того, чтобы в будущем их болезни тоже попали в федеральный регистр.
Ранее мы сообщали: Льготники могут получить лекарства вместо денег, не дожидаясь конца года